[보건복지부] 희귀질환 치료제 5종 신속등재 대상 선정… 2027년 1월까지 등재 신청

보건복지부는 희귀질환치료제 신속등재 시범사업 공모·평가를 통해 대상 약제 5종을 선정했다고 밝혔다. 치료 대안이 없는 중증 환자의 치료제 접근성을 높이기 위해 건강보험 등재 전 비용효과성 평가를 등재 후 실제 임상 성과에 따른 사후평가로 전환하는 사업이다.

복지부는 지난 6월 건강보험정책심의위원회에 추진 방안을 보고한 뒤 7~8월 약제 공모, 9~10월 제약사 자료 보완과 환자단체·관련 학회 의견 수렴을 진행했다. 11월 4일 선정평가위원회에서 참여 제약사 대면 발표 심사를 거쳐 대상 약제를 정했다.

선정 약제와 대상 질환

• 스페비고주 : 전신 농포성 건선 치료제, 레오파마(유).

• 아감리현탁액 : 뒤쉔 근디스트로피 치료제, 넥세라파마코리아.

• 조엔자정 : 활성화된 PI3K 델타증후군 치료제, 베르토코리아유한회사.

• 칼소디주 : 근위축성 측삭경화증 치료제, 바이오젠코리아유한회사.

• 아이커보정 : 원발성 담즙성 담관염 치료제, 입센코리아.

선정 이후에도 보완·신청 절차 남아

위원회는 질환 중증도, 대체약제 현황, 치료 효과성, 사후평가계획과 평가 이후 환자 치료 보장 계획의 적정성을 종합적으로 고려했다. 선정 약제는 사후평가계획서 보완과 이행약정서 제출 등을 거쳐 늦어도 2027년 1월까지 등재 신청을 완료해야 한다.

시범사업 공고에 따라 정해진 약가와 예상 청구액을 적용해 등재 절차를 단축하려는 것으로, 이번 선정 자체가 즉시 건강보험 적용이나 환자별 투약을 확정하는 것은 아니다. 복지부는 운영 결과를 바탕으로 제도화 방안을 마련하고 필요하면 2차 시범사업을 검토할 계획이다.

출처: 보건복지부 희귀질환치료제 신속등재 시범사업 선정 결과 보도자료.